Ha minden sejt osztódik, akkor hogyan lehetséges a CRISPR kivitelezése?

Hát.

1) Nem minden sejt osztódik.

2) Nem kell az összes sejtet megjavítani. Ha egy betegség csak a csontvelőt támadja, akkor csak a csontvelőben kell kijavítani a rossz gént.

3) Ha egy sejtben megjavítottad a gént, akkor pont az osztódás segít neked, hogy sok jó sejted legyen. Tehát kiveszel egy rossz sejtet, megjavítod, hagyod osztódni (de immár megjavulva), és visszateszed.

Pont ez a probléma, ami miatt ma még nem lehet egy már kifejlett emberben génterápiát alkalmazni. Egy embrióban még csak-csak lehet, főleg a kezdeti állapotában, mondjuk a négysejtes állapotában. De egy felnőttnél?

Ráadásul sok genetikai betegségnél már hiába javítanánk meg a DNS-t, az nem fogja visszamenőleg módosítani az ember fejlődését.

Elméletileg működik, amit #1 mond, de még a gyakorlatban sajnos kivitelezhetetlen.

Az is egy opció, hogy ismételt kezelésekkel csinálsz ujra meg ujra "jó" sejteket.

Van is rá anekdotális példa, hogy így kezelhető a laktóz intolerancia:

[link]

A fickó kb kévig lakóz toleráns lett a kezeléstől.

Meg valahol a leírásban linkeli az igazi tudományosan elismerhető cikket.

"egy már kifejlett emberben génterápiát alkalmazni"

De lehet, csak valahogy el is kell terjeszteni a jó gént.

Erre azért vannak módszerek.

"Ráadásul sok genetikai betegségnél már hiába javítanánk meg a DNS-t, az nem fogja visszamenőleg módosítani az ember fejlődését."

Igaz, olyan betegsegek eseten amik a fejlodest befolyasoljak (pl torpenoves). De van olyan betegseg is, ami egy szerv mukodeset befolyasolja. PL az NPHS1 gen az csak a veseben okoz gondot, ha hibas. Tehat ha tudnank uj veset noveszteni (ami egyre kevesbe sci-fi), akkor meg lehetne javitani az ember vesesejtjeit, es abbol uj veset lehetne noveszteni. Nyilvanvalo hogy ugyanezt nem lehet eljatszani a disztrofinnal, de azert van egy halom olyan genetikai problema, ami folyamatosan zavarja egy szerv mukodeset.

A csontvelo abbol a szempontbol kulonosen erdekes, hogy azt mar ma is tudunk noveszteni, mivel az egy komplex struktura nelkuli szerv. Ezert lehet pl csontvelo transzplantaciot csinalni mondjuk leukemia eseten, ugy hogy siman kinyirjuk az ember sajat csontvalajet, atrakunk sejteket a donorbol es az elosztodik odabent. Tehat miert ne lehetne az ember a sajat maga donorja, csak epp ugy hogy kozben megjavitjak ami rossz. Mindez pedig annyira igaz, hogy ADA-SCID betesegre mar van engedelyezett genterapia, ami pontosan ezzel a logikaval mukodik.