Genetikai és valamilyen fejlődési rendellenességből származó születési rendellenesség gyógyitható ezzel a technikával?

A transzgén állatok létrehozása már jóideje létezik, most a CRISPR/CAS9 segítségével még egyszerűbb lett a TG vagy génmódosított embriók létrehozása.

Az más kérdés, hogy nem engedélyezett a humán GM ilyen betegségeknél, hivatalosan elismert baba még nem született, csak a Kínaiaknál (kitudja igaz-e)

Utólagos génmódosítás lehet például in utero elektroporáció, itt vírust injektálsz az anya méhében fejlődö magzatba (most egérre gondolok pl)

Eztán AAV, Rabies vagy Lenti vírusokkal lehet génmódosítani emberben is. Kísérléti terápiák léteznek. Állatoknál ez bevett rutinművelet.

Amiről beszélsz az a 90-es években volt kunszt. Jelenleg több DNS terápiás szer klinikai tesztje folyik, valamint van pár, ami már az engedélyeket is megkapta, és felnőtt emberek kezelésére szolgál.

A végtag visszanövesztés viszont teljesen más kategória, mint egy pici hibát kijavítani, nemcsak, hogy egy teljes utasítássort kell végrehajtani, de kvázi újat írni, hogy mindez már felnőtt emberen is működjön. Véleményem szerint a soha nem is lesz valós, inkább fogunk robot végtagokat használni.

#2, Igen ám, csak az FDA engedélyeztetés alatt álló kezelések nagyrésze nem permanens genetikai módosítás.

Állandó kezelésre szorul a beteg, pl adenoasszociált vírust kell belélegeznie egy kamrában időnként.

Illetve ha permanens GM-t végzünk, akkor durva immunreakciókkal kell számolni.

Tehát a jövő mindenképpen a magzat teljes genetikai módosítása korai fázisban. Így a szomatikus sejtek már hordozzák a javítást, és az immunrendszer sem ismeri fel idegenként a sejteket.

Egyedül a törvény és a bioetika korlátozza ezt.

A genetikai rendellenességhez mindenekelőtt meg kell határozni a genetikai rendességet (normalitást). Csakhogy e rendkívül bonyolult vegyületsorból egy csomónak még a szerkezetét sem ismerjük, nemhogy működését, pláne egymásra hatását.

Igen, a kétlábú ember helyett egylábú egy nyilvánvaló rendellenesség. És még ezer más hasonló felsorolható. De egy 20 év múlva kifejlődő szívrendellenességet mondjuk a születés pillanatában ki fog meghatározni? Különösen, ha figyelembe vesszük, hogy feltételezve két teljesen azonos emberpéldányt, életmódtól függően egyik 20 évesen lehet súlyos szívbeteg, másiknak semmi (kimutatható) problémája.

Tehát fogalmilag? "a" rendellenesség soha nem lesz gyógyítható ilyen módon. "egyes" rendellenességek már ma is, és később majd több ilyen. Semmiképpen nem az ember néhány sejtes állapotában, hanem amikor azt felfedezik rajta.

Az inzulint például emberi szerv termeli, egyes embereknél ez életük végéig normálisan zajlik, más embereknél a termelés több vagy kevesebb lesz. Ezek közül egyesek ugyan nem gyógyíthatók, de meghatározott feltétellel mellett szinten tarthatók. Ugyanakkor mások ténylegesen meg is gyógyulnak megfelelő életmódváltással. Ezer meg ezer példa van ilyenekre. Pedig elvileg (ha a kérdésben felvetett probléma állna fenn és az elképzelt módszerrel korrigálható lenne) mindenkinél ugyanúgy kéne csinálni. Csakhogy ez nem igaz.

Ez igaz, viszont van rengeteg olyan genetikai betegség amit pontosan egy mutáció okoz. Pl egy fehérje emiatt hibásan működik.

Ilyenekre 100%-os megoldást jelent a GM, mivel a fehérjekódoló gént könnyen javíthatjuk.

Az összes jelenleg folyó utólagos GM gyógymód kísérlet ilyen. Pl a cisztás fibrózis kezelés.

Nyilván a többi hajlamosító defektust már nem lehet így kezelni.