Hogyan fejlesztenek ki egy gyógyszert?

Ez az orvostudománnyal szokott kezdődni, akik kikutatják az adott problémát milyen biokémiai folyamatok okozzák!

Utána több út is van.

Pl rájönnek hogy egy vegyészek álltall rég előállított anyag jó ennek a manipulálására is.

Vagy célzottan ilyen anyagokat fejlesztenek, keresnek. Biokémikusokkal.

Ha mindez megvan, állatkísérletekkel tesztelik.

Ha minden ok, akkor önkéntes emberkísérletekkel.

Ha itt sincs probléma akkor talán engedélyezik!

A dolog úgy kezdődik, hogy adott egy orvosi diagnosztikai probléma. Aki ilyennel foglakozik, jártas a világ hasonló problémáiban, mert folyamatosan tájékozódik a szakirodalomban.

Úgy folytatódik, hogy van egy csomó vegyész, aki olyan szerveskémiai problémákkal foglalkozik, amelyek betegségekkel, azaz élettani anomáliákkal függenek össze. Ők is folyamatosan tájékozódnak a szakirodalomban.

Ennélfogva elég sok olyan ember van, aki ismeri agy adott pillanat orvosi problémáit, azt, hogy abban hol milyen szintre jutottak, továbbá - többnyire személyesen is - ismeri a hasonló témában dolgozó kutatókat.

Az aktuális problémákat konferenciák szokták tárgyalni, ahol a kutatók megbeszélik gondjaikat, ötleteiket.

Amikor valami kialakul, előterjesztik egy kutatólaboratórium gazdasági vezetésének, mert a folytatáshoz rendkívül nagy pénzek kellenek. Ha azt megszavazzák, kezdődik a módszeres szervezett kutatás, vizsgálódás, kísérletezés. Ha adott egy hatóanyag, előbb elméletileg megalapozzák a működését. Ebből derül ki, mit kell kísérletileg vizsgálni.

Aztán jönnek az állatkísérletek előbb egyszerűbb, majd az emberhez egyre jobban hasonlító állatokkal (itt a hasonlításnak az adott szerv működésében kell fennállnia). Minden lépést előre ismernek az elméletből, ha nem az jön ki, új elméleti megalapozásra van szükség.

Egyszer csak minden körülmény, veszély, mellékhatás kiderült, összeírták, dokumentálták. Ekkor keresnek önként vállalkozó embereket. Előre rögzített ideig kell folytatni a kísérleteket, vizsgálni a hatásokat. hogy pontos statisztika legyen mindenről.

Ha minden adat rendelkezésre áll, az egész dokumentáció megy az engedélyező hatósághoz, amely az összes protokoll teljesülését ellenőrzi, egy idő után engedélyt ad, ez adott időtartamra és területre szól. Ha máshol is forgalmazni akarják, ott is engedélyeztetni kell.

Végül pedig felírja neked az orvos, és kiválthatod a patikában.

Elindulni sok uton lehet, de manapsag az mar ritkasag, hogy fognak egy vegyuletet aztan tesztelik. Manapsag a large scale a divat.

Pl fognak egy nagy adag valamilyen fura elohelyet, pl sos vizet, melytengert, talajt, akarmit. Bedaraljak az egeszet es megnezik hogy milyen eddig fel nem fedezett bioaktiv molekulak vannak benne. Nagy esellyel ki fog jonni peldaul egy halom ujfajta antibiotikum.

Aztan csinalnak olyat is, hogy szamitogeppel modelleznek egy feherjet amirol tudjak hogy az lesz a celmolekula (legyen ez pont a GABA receptor). Erre mar vannak iszonyu komplikalt programok, de ezek nem otthoni PC-n futnak. :) Szoval lehet elorejelezni, hogy milyen molekula hogyan fog belekotni a zsebbe vagy akarhova, de ezek nem 100%-os joslatok, szoval le kell gyartani egy halom ilyen elorejelzett molekulat. Ezeket ma mar lehet igy kb szintetizaltatni megrendelesre, hogy megmondod mi logjon melyik szenatomon es kitalalnak neked egy szintezis utvonalat. (Custom synthesis.)

Namost ha mar van egy halom molekulad akar tenegri homokbol akar szamitogepes predikciobol, akkor azokat tesztelni kell. Vannak direkt olyan robotok, amikbe belerakod a 200 molekuladat 200 kicsi uvegben aztan szepen hozzaadja megfelelo sejttenyeszetekhez kulonbozo higitasban. Sot lehet automatizalni a sejtek analiziset, van olyan progam pl ami mikroszkopos kep alapjan el tudja kuloniteni a haldoklo sejteket az egeszsegestol.

Akkor tehat mar van x darab molekulad, amibol y mondjuk kinyirta a rakos sejtvonalat, es abbol z nem nyirta ki a nem rakos sejteket. Mert ugye az egy szep dolog, hogy talaltal egy receptorblokkolot vagy egy kinazblokkolot vagy barmit amit kerestel, de az is kerdes, hogy amellett, hogy blokkolja az adott dolgot, nem blokkol-e meg valami mast is. (EZt a programod nemigen tudja megmondani.)

Amikor mar leszukitetted a kort par molekulara, ami csakugyan hatasos, de nem nagyon toxikus, akkor mar lehet kis leptekben dolgozni vele. Pl meg kell nezni, hogy milyen genetikai utvonalakba barmol bele, amit leginkabb mondjuk RNS chippel vagy valami hasonloval lehet. Ha mazlid van, akkor csak azt az egy utvonalat barmolassza meg, amit elvarunk (mondjuk amit az adott receptor befolyasol), tehat ki tudod jelenteni, hogy specifikus.

Aztutan johetnek mar olyan allatkiserletek, ahol nezik a vegyulet farmakokinetikajat. Felhalmozodik-e zsirban? Egyaltalan, ha ez egy agyra hato gyogyszer, atjut-e a ver-agy gaton. Vagy pedig megeszed es ahogy van, kikakilod, mert nem szivodik fel. Es a tobbi es a tobbi.

Es amikor vegre a kezedben van a szer, minden teszten atment, akkor lehet kezdeni embereken kiprobalni. Nem csak arra kell tesztelni, hogy nincs-e mellekhatasa, hanem arra is, hogy jobb-e (vagy legalabb olyan jo), mint az addigi szerek.